Évaluation du médicament

Les patients ont leur mot à dire

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Publié le 30/11/2021

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Depuis novembre 2016, la HAS (Haute Autorité de santé) intègre le point de vue des patients dans son évaluation des médicaments et des dispositifs médicaux. Une collaboration qui permet d’enrichir la procédure sur le plan humain grâce à leur retour d’expérience.

La HAS est responsable de l’évaluation des médicaments

Une fois que l’AMM (autorisation de mise sur le marché) d’un médicament a été délivrée par la Commission européenne ou l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé), la HAS donne son avis sur la spécialité concernée. Deux commissions au sein de la HAS vont alors intervenir. D’abord la CT (Commission de la transparence). Celle-ci évalue les médicaments en vue de leur prise en charge par l’assurance-maladie. Pour cela, elle tient compte du SMR (service médical rendu), de l’ASMR (amélioration du service médical rendu), de la place du produit dans la stratégie thérapeutique et de la population-cible. La CT est composée de médecins, pharmaciens, méthodologistes ainsi que de membres adhérents d’associations de malades et d’usagers du système de santé. Tous participent au vote des scores attribués à chaque médicament (SMR et ASMR). Puis la CEESP (Commission d’évaluation économique et de santé publique) gère l’évaluation de l’efficience du médicament et de l’impact budgétaire.

Qui est concerné ?

Seules les associations (agréées ou non) de patients et d’usagers peuvent participer à l’évaluation des médicaments et non des patients isolés. Si ces derniers veulent donner leur avis, ils doivent se rapprocher d’une association qui pourra alors intégrer ces informations dans ses contributions.

Deux cas de figure existent pour collaborer à ces évaluations. Soit la HAS contacte directement des associations qu’elle identifie comme susceptibles d’être intéressées par un médicament ou un dispositif médical donné, soit ce sont les associations elles-mêmes qui choisissent d’apporter leur contribution. Pour cela, la HAS publie et actualise chaque semaine sur son site Internet la liste des prochaines évaluations de médicaments et dispositifs médicaux pour lesquelles les patients peuvent participer ainsi qu’un questionnaire de recueil de point de vue. Elle précise également le motif d’évaluation (nouveau médicament, extension d’indication thérapeutique, réévaluation…).

Pourquoi faire participer les patients ?

La participation des associations de patients permet d’enrichir l’évaluation d’un médicament sur le plan humain grâce aux données issues de leur expérience du vécu de la maladie, des traitements existants, du parcours de soins, de leurs attentes… Elle permet également de contribuer au raisonnement sur le SMR, l’ASMR ou l’intérêt de produire des documents de bon usage. Pour l’instruction d’un dossier déposé par le laboratoire en vue du remboursement d’un médicament, les données recueillies sont transmises à la CT et le cas échéant à la CEESP. Depuis juillet 2021, les associations de patients peuvent également participer à l’évaluation des médicaments en vue d’une autorisation d’accès précoce (accès à des traitements avant leur AMM).

En pratique, quelles données sont recueillies ?

Deux types de questionnaires sont disponibles. Le premier est destiné à l’évaluation d’un médicament. Ce questionnaire étudie tout d’abord l’impact de la pathologie visée par le médicament étudié non seulement sur la qualité de vie des patients (fatigue physique ou intellectuelle, retentissement sur la vie sociale, affective, sexuelle, professionnelle, sur la mobilité ou encore sur les activités quotidiennes…) mais aussi sur celle de leurs proches (famille, aidants…). Puis les patients peuvent donner leur avis sur les thérapeutiques actuelles, leurs avantages et inconvénients, avant de dire ce qu’ils attendent d’un nouveau traitement. Enfin, ils peuvent exprimer leur retour d’expérience sur le médicament évalué. Le second concerne l’accès précoce aux médicaments. Ce questionnaire reprend les mêmes questions que le précédent. Il y a cependant un paragraphe supplémentaire. Ce dernier concerne les données à recueillir par les patients si l’accès précoce au médicament est accordé.

Une fois les questionnaires mis en ligne, les associations disposent de 45 jours pour envoyer leur contribution lorsqu’il s’agit d’un médicament et de 30 jours pour un dispositif médical. Lorsqu’ils sont complétés, les questionnaires sont alors transmis aux différentes commissions de la HAS. Enfin, depuis septembre 2017, les contributions reçues sont publiées sur le site internet de la HAS une fois l’évaluation terminée.

A-S L.L.