« Les Virades de l’espoir » réuniront dimanche prochain sur 400 sites plus de 30 000 bénévoles et un million de participants engagés dans la lutte contre la mucoviscidose. Organisée par l’association Vaincre la mucoviscidose, cette manifestation a pour objectif de sensibiliser le grand public aux conséquences de l’absence ou de dysfonctionnement de la protéine CFTR, diagnostiqué sur un nouveau-né tous les cinq jours et qui touche 7 000 patients en France.
L’association, qui avait collecté 5,6 millions d’euros lors de l’édition 2014, a financé cette année 68 projets de recherche à hauteur de 2,6 millions d’euros. L’événement est d’ailleurs le premier financeur de la recherche contre la mucoviscidose en France.
La brèche d’un traitement efficace a été ouverte en 2012 avec Kalydeco. Mais il ne bénéficie aujourd’hui qu’à 2,5 % des patients. Récemment, Orkambi, associant l’ivacaftor et le lumacaftor (correcteur de la
protéine CFTR mutée), du Laboratoire Vertex Pharmaceuticals, a obtenu une AMM aux États-Unis. Agissant à la fois sur la quantité et la qualité de la protéine CFTR, il est indiqué chez les malades de plus de 12 ans, porteurs de la mutation la plus commune, F508del, soit 43 % des patients recensés en France. Les résultats disponibles aujourd’hui ont montré une amélioration modeste mais significative de la fonction respiratoire et une réduction des exacerbations (aggravations de la maladie nécessitant souvent une hospitalisation) et donc des cures d’antibiotiques en intraveineuse. La décision de l’Agence européenne du médicament concernant une AMM en Europe est attendue d’ici à la fin de l’année 2015.
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