Feu vert européen pour une thérapie ciblée contre des leucémies graves

Rydapt (midostaurine) est une thérapie orale qui interfère avec certaines voies impliquées dans la croissance, la progression et la propagation de la leucémie aiguë myéloïde (LAM). Cette AMM constitue une avancée majeure dans le traitement ciblé de ce cancer rare et agressif du sang et de la moelle osseuse.

Rydapt pourra être prescrit dans les indications de la LAM nouvellement diagnostiquée avec mutation FLT3, en combinaison avec le traitement standard ou en thérapie de suivi. Des mutations dans des gènes spécifiques, tels que FLT3, se retrouvent dans de nombreux cas de la maladie (environ un tiers des patients). FLT3 est un type de récepteur de surface cellulaire qui joue un rôle dans l'accumulation de certaines cellules sanguines bloquant l'espace réservé aux cellules hématopoïétiques normales. La mutation du gène FLT3 peut entraîner une progression plus rapide de la maladie, des taux de rechute plus élevés et des taux de survie inférieurs à ceux d'autres formes de LAM. Cette pathologie représente environ 25 % de toutes les leucémies adultes dans le monde, son taux de survie est le plus bas de toutes les leucémies adultes.

« Pour les patients atteints de la LAM mutée FLT3, il n'y a pas eu de progrès significatifs depuis plus de 25 ans. Avec Rydapt, ils ont maintenant un médicament ciblé qui pourrait considérablement prolonger leur vie », se félicite le Pr Nicolas Boissel, de l'hôpital Saint Louis, à Paris. L'approbation européenne est basée sur les données de l'essai Ratify, le plus grand essai à ce jour parmi les personnes atteintes de ce type spécifique de LAM. Rydapt inhibe plusieurs récepteurs tyrosine kinase parmi lesquels les FLT3 et KIT kinases, interrompant la capacité des cellules cancéreuses à croître et à se multiplier. Le médicament induit la mort cellulaire dans les cellules leucémiques exprimant les récepteurs FLT3 ITD ou TKD mutants. Il est prescrit en association avec une chimiothérapie standard d'induction et une chimiothérapie de consolidation à haute dose suivie, pour les patients en rémission complète, d'un traitement d'entretien par Rydapt en monothérapie. Ce médicament offre également une nouvelle option thérapeutique aux patients atteints de mastocytose systémique (MS) avancée.