Mise sur le marché avant AMM

L’autorisation d’accès précoce aux médicaments, un dispositif qui fait ses preuves

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Publié le 21/02/2023

Crédit photo : VOISIN/PHANIE

Après un an et demi d'existence, l'accès précoce se révèle être un dispositif efficace : sur 177 demandes d'autorisations d'accès précoce déposées par les laboratoires, plus de 80 % ont été acceptées.

Après les ATU, un nouveau dispositif d’autorisation des médicaments avant AMM a été mis en place en France en juillet 2021 : l’autorisation d’accès précoce, ou AAP. Il s'agit « d'un dispositif quasi unique dans le monde qui permet aux patients qui en ont besoin de bénéficier le plus rapidement possible de médicaments présumés innovants, et de leur remboursement, avant même qu'ils disposent d'une autorisation de mise sur le marché », comme le définit la Haute Autorité de santé (HAS). D'après le bilan que la HAS en dresse, un an et demi après son lancement, ce dispositif apparaît efficient.

En effet, en 18 mois, 177 demandes d’autorisations d’accès précoce ont été déposées par les laboratoires auprès de la HAS. Sur les premiers dossiers, 80 % ont été acceptés (79/98), avec un délai de 68 jours en moyenne, soit bien plus rapide que les 3 mois réglementaires. De plus, grâce à l’organisation de rendez-vous de pré-dépôt, les industriels peuvent construire des dossiers qui comportent les éléments nécessaires à l’évaluation de la commission, ce qui facilite et accélère cette étape : le délai passe alors à 40 jours avec un pré-dépôt.

Beaucoup d'autorisations d’accès précoce concernent l'oncologie, avec 37 autorisations accordées pour 43 dossiers déposés, soit près de 9 sur 10.

Outre la mise à disposition et le remboursement d’un traitement innovant avant son AMM, l'enjeu est aussi de déterminer si les traitements ayant obtenu un accès précoce parviennent à confirmer les preuves de leur efficacité. « Les résultats sont très encourageants puisque 4 accès précoces autorisés sur 5 ont ensuite bénéficié d'une reconnaissance de progrès démontré lors de leur évaluation en vue du remboursement de droit commun », indique la HAS.