Mucoviscidose

Kaftrio en pédiatrie : désormais accessible à d'autres cibles

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Publié le 12/09/2023

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Kaftrio, traitement révolutionnaire de la mucoviscidose, va être disponible en accès précoce dans deux populations pédiatriques supplémentaires. Un millier d’enfants sont concernés.

Kaftrio (trithérapie ivacaftor + tézacaftor + elexacaftor) en association à Kalydeco (ivacaftor), est considéré par les associations de patients comme une révolution capable de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée. Il est arrivé en France en août 2020 et depuis, ses accès n'ont eu de cesse de s'élargir. L'an dernier, son accès a été généralisé pour les enfants à partir de 6 ans porteurs de la mutation F508del, relativement fréquente chez les patients atteints de mucoviscidose.

Et, dans un avis publié le 11 septembre, la Haute Autorité de santé (HAS) a décidé d'ouvrir l'accès précoce du traitement (en association à Kalydeco) aux patients âgés de 2 à 5 ans qui présentent aussi cette mutation. 594 enfants seraient concernés, selon le registre de la mucoviscidose.

Et ce n’est pas fini : chez les enfants de plus de six ans, la HAS se prononce aussi pour élargir l'accès du traitement (en association à Kalydeco) à d'autres patients : 177 mutations répondeuses au traitement, plus rares que F508del, seront concernées. Soit 408 enfants. Déjà, ces patients non porteurs d’une mutation F508del ont pu commencer le traitement grâce à un cadre de prescription compassionnelle, et les premiers résultats montrent que 50 % des patients ayant ce type de profil génétique sont répondeurs, comme il était attendu.

Délivrée sous forme de comprimés à vie, la trithérapie Kaftrio réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes. « C’est un immense espoir pour ces patients et leur famille, celui de freiner dès le plus jeune âge l'évolution de la maladie et notamment la dégradation de leur état de santé en particulier sur le plan respiratoire, a réagi l'association Vaincre la mucoviscidose. L’initiation du traitement dans ces nouvelles populations permet d’espérer un impact majeur sur l’espérance de vie, sachant que l’âge médian au décès est aujourd’hui de 34 ans, selon les données 2021 du registre français de la mucoviscidose. »

Désormais, près des trois quarts (72 %) de la population atteinte de la mucoviscidose peut accéder à la trithérapie, soit environ 5 500 patients, se félicite l’association. À l’inverse, 28 % des patients, soit environ 2200, en sont encore exclus soit en raison de leur profil génétique, soit parce qu'ils sont greffés, soit parce que ce sont des enfants de moins de deux ans, rappelle Vaincre la mucoviscidose.