Feu vert pour une thérapie génique à 594 000 euros

Destiné aux bébés bulles, le Strimvelis a été développé en partenariat par le laboratoire GSK et l’Hôpital San Raffaele de Milan, en Italie. Après avoir obtenu son autorisation de mise sur le marché européenne (AMM) le 26 mai 2016, il a naturellement été mis à disposition très rapidement en Italie qui a accepté fin juillet 2016 son remboursement intégral à 594 000 euros. Surprise : le Royaume-Uni, avec son système de fixation des prix particulièrement sévère, vient d’annoncer qu’il acceptait lui aussi sa prise en charge intégrale au même tarif.

Habituellement, le système de santé britannique est redouté des groupes pharmaceutiques. Il ne se cache pas d’avoir encore durci ses critères d’évaluation économique pour faire face aux difficultés de sa Sécurité sociale (National Health System - NHS) dont le déficit pourrait frôler les 35 milliards d’euros d’ici à 2020. Le National Institute for Health and Care Excellence (NICE), chargé de la fixation du prix, s’appuie sur le très controversé système des QALY (Quality Adjusted Life-Year), autrement dit sur une théorie de l’utilité appliquée à la santé, prenant en compte l’espérance de vie associée à la qualité de vie. C’est à l’aune de ce savant calcul que nombre d’anticancéreux ont dû revoir leur copie. Mais pas le Strimvelis. Le NICE juge cette fois les résultats des essais cliniques en matière de survie globale « très positifs » avec une seule injection de cette thérapie. Une décision qui devrait remettre du baume au cœur de GSK. En juillet dernier, alors que seulement deux patients avaient bénéficié de ce traitement hors essais cliniques et que deux autres se préparaient à le recevoir, le laboratoire confiait qu’il réfléchissait à vendre sa filiale dédiée aux maladies rares pour se recentrer sur l’oncologie…

Tourisme médical

Strimvelis est indiqué aux enfants atteints de déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase (ADA-DICS) ne pouvant bénéficier d’une greffe de moelle osseuse. Alors que sans traitement, l’espérance d’un bébé bulle est de quelques mois, les essais cliniques montrent que tous les enfants inclus sont toujours en vie trois ans après l’injection unique de Strimvelis et que leur taux d’infections sévères a baissé et continue à diminuer dans la durée. Un essai en particulier montre que les 18 enfants inclus sont toujours en vie 13 ans après l’administration de Strimvelis. Particulièrement fier des résultats obtenus, GSK rappelle que les alternatives au Strimvelis ont une efficience moindre : le traitement enzymatique substitutif exige une injection hebdomadaire et son coût est bien plus élevé, la greffe de moelle osseuse n’est pas toujours possible et son taux d’échec non négligeable. À noter : la thérapie Strimvelis requiert un environnement particulier, c’est pourquoi elle est mise à disposition à l’hôpital San Raffaele de Milan pour l’ensemble des pays européens. Les patients sont donc contraints au tourisme médical, mais GSK travaille sur une technique de congélation par cryogénisation et sur le transfert des cellules des patients, avec un espoir d’y parvenir d’ici deux ans.