Bilan du progrès thérapeutique en 2013

Le médicament renoue avec l’innovation

Publié le 07/04/2014

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Avec 49 nouveaux médicaments autorisés en 2013 en Europe, un record, la recherche pharmaceutique renoue avec l’innovation. Les thérapies sélectives tiennent le haut du pavé. Les industriels réclament des délais plus courts entre l’autorisation de mise sur le marché (AMM) et la mise à disposition du produit pour le patient.

EN TERMES D’INNOVATION thérapeutique, l’année 2013 a été celle d’un record : signe d’un nouveau dynamisme de la recherche, 49 nouveaux médicaments (ou associations de médicaments) ont été autorisés par la Commission européenne, devant les scores des années précédentes (31 en 2012, 41 en 2011 et 20 en 2010). Les Entreprises du Médicament (LEEM, syndicat patronal de l’industrie pharmaceutique), saluent cette tendance qui se confirme outre-Atlantique. En 2013 la FDA a autorisé 44 nouveaux médicaments.

Sur mesure.

Comme les années précédentes, les anticancéreux occupent la première place (16 médicaments autorisés en Europe), suivis par l’infectiologie (8 médicaments dont 3 contre le VIH et 4 vaccins) et les maladies du métabolisme (7 médicaments). Pour les anticancéreux, précise le LEEM, les thérapies sélectives s’attaquant aux cellules malades représentent à elles seules 80 % des produits autorisés en 2013. Ce sont pour la plupart des inhibiteurs de tyrosine kinase.

Ces avancées thérapeutiques modifient en profondeur le paysage sanitaire. Philippe Lamoureux, directeur général du LEEM, relève que l’hépatite C « est en passe d’être vaincue ». Le diabète dispose de nouveaux traitements prometteurs. L’utilisation de thérapies ciblées a été décisive dans le traitement de la polyarthrite rhumatoïde. Le progrès thérapeutique change de nature : la recherche est passée de la mise au point de traitements symptomatiques à un ciblage des causes (mécanismes spécifiques de la maladie), au moyen de médicaments « presque sur mesure ». Ce changement de paradigme doit s’accompagner de moyens adéquats, analyse le LEEM, pour qui le maintien de la position de la France dans la recherche internationale est « une nécessité stratégique ».

Un accès rapide à améliorer.

Dans cet esprit, le syndicat patronal salue l’inauguration du laboratoire Inserm 1125, au sein de l’Université Paris XIII. Cette structure regroupe sur un seul site des forces de recherche et permet l’établissement de partenariats avec les entreprises du médicament. Pour Michel Joly, président de la commission des affaires scientifiques du LEEM, ce type de plateforme crée un contexte favorable à l’innovation mais « doit aller de pair avec un environnement réglementaire et un système d’évaluation permettant l’accès rapide des patients aux traitements innovants ». C’est souvent là où le bât blesse. Entre l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché et la réelle disponibilité du médicament, il peut s’écouler entre 200 jours et une bonne année. « L’AMM, c’est bien, mais il faut que ces médicaments puissent arriver jusqu’au patient », insiste Michel Joly.

Ces délais sont notamment imputables aux difficultés rencontrées par la commission de la transparence de la Haute autorité de santé (HAS) pour recruter des experts indépendants. Cette commission est chargée d’évaluer les médicaments ayant obtenu leur AMM lorsque le fabricant souhaite obtenir leur remboursement. « L’agence cherche des experts compétents et sans lien. Nous, nous travaillons avec les meilleurs, qui se trouvent de fait exclus », déplore Michel Joly.

Le LEEM suggère de simplifier le dispositif des autorisations temporaires d’utilisation (ATU) pour donner accès aux médicaments aux patients dès le feu vert européen.

Henri de Saint Roman