Belgique : le médicament le plus cher du monde ne « guérira pas » la petite Pia

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Publié le 18/09/2019

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Crédit photo : Team Pia

Près de deux millions d'euros ont été récoltés pour qu'une petite fille belge atteinte d'amyotrophie spinale obtienne le médicament le plus cher du monde.

L'histoire de Pia, une petite flamande atteinte d'amyotrophie spinale (SMA), une maladie neuromusculaire qui touche un enfant sur 30 000, suscite une vive émotion dans toute la Belgique. Les parents de cette petite fille âgée de 10 mois ont lancé une campagne de dons par SMS pour obtenir 1,9 million d'euros et obtenir Zolgensma (Novartis), le médicament le plus cher du monde. Les enfants souffrant d'amyotrophie spinale, atteignent très rarement l'âge de deux ans et cette thérapie génique, qui repose sur une seule et unique injection, représente le dernier espoir des parents. Zolgensma, qui a obtenu une autorisation de commercialisation en mai aux États-Unis, n'a pas encore été approuvé par l'Agence européenne des médicaments (EMA). Après avoir tenté, sans succès, de faire pression sur le gouvernement belge, les parents de Pia ont fait appel à la solidarité nationale. En quelques jours, plus de 900 000 SMS ont été envoyés et 1,8 million d'euros ont été récoltés. Une vague de générosité exceptionnelle qui pourrait malheureusement s'avérer insuffisante.

Professeur de pédiatrie à l'université d'Oxford, Laurent Servais est un spécialiste de l'amyotrophie spinale, il a souhaité réagir à cette affaire, dans « La Dernière Heure » : « Un enfant de 10 mois qui présente une SMA1 n’a aucune chance d’être guéri par le Zolgensma ou par n’importe quel médicament. » Si ce médicament a montré des résultats probants chez les enfants de moins de 7 mois, il n'est pas efficace sur des patients plus âgés. Grâce à Zolgensma, l'état de santé de Pia pourrait simplement être « légèrement amélioré ». Les essais présymptomatiques et le screening néonatal pratiqués en Wallonie depuis mars 2018 auraient pu permettre à Pia d'être diagnostiquée à temps, mais ces tests ne sont pas pratiqués en Flandre : « On avait proposé de le faire gratuitement, mais le ministre flamand avait refusé à l’époque, disant que le sang des petits Flamands n’irait pas se faire analyser en Wallonie », regrette le Pr Servais.