Maintenant disponibles en ville, ces nouvelles molécules ouvrent un nouveau chapitre dans la prise en charge de la mucoviscidose. Ce sont les premières molécules capables d’agir sur l'origine même de cette redoutable pathologie. Ces médicaments se présentent en monothérapie Kalydeco (ivacaftor) ou en association avec ivacaftor : Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) et la trithérapie Kaftrio (tézacaftor/élexacaftor/ivacaftor). Leurs indications respectives dépendent de l'âge et du type de mutation en cause (Vertex pharmaceuticals).
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3 questions à…
Françoise Amouroux
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