Si aucune « Pilule d’or » n’a été attribuée par la revue « Prescrire » pour 2017, trois médicaments ont cependant été distingués pour les progrès qu’ils ont apportés dans des domaines variés.
Pour la troisième année consécutive, aucune « Pilule d’or » n’est venue récompenser un médicament en 2017 parmi les 92 dossiers de médicaments analysés au cours de l’année par « Prescrire ». Ce qui n’est guère étonnant, lorsque l’on sait que cette distinction de la revue n'est attribuée qu’aux médicaments apportant un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis… Ces situations étant heureusement rares aujourd’hui.
Toutefois, la revue « Prescrire » a tenu à récompenser trois médicaments qui ont contribué à améliorer la prise en charge des patients par rapport à d’autres traitements déjà disponibles. Le premier, Strensiq, est inscrit au « tableau d’honneur » (progrès net de la prise en charge) et les deux autres, Perjerta et Truvada, sont cités au « palmarès » (amélioration modeste de la prise en charge).
Strensiq (asfotase alpha) est récompensé pour le traitement des formes périnatales et infantiles d’hypophosphatasie. Il s'agit d'une maladie rare héréditaire liée à un déficit enzymatique. La mortalité est proche de 100 % dans les formes périnatales et de plus de 50 % au cours de la première année de vie en cas d’apparition de symptômes avant l'âge de 6 mois. L’asfotase alpha est une protéine recombinante qui reproduit l’activité de l’enzyme déficitaire. Dans deux essais cliniques, elle a permis de diminuer de façon importante la mortalité et les troubles osseux chez 70 nourrissons et enfants de moins de 5 ans.
Perjeta (pertuzumab) a été distingué dans une indication assez précise : le traitement du cancer du sein métastasé en association avec du trastuzumab, mais seulement chez certaines patientes (celles qui n’avaient jamais reçu de trastuzumab et qui n’avaient pas d’altération de la fonction cardiaque). Le médicament a permis d’augmenter la survie de 16 mois chez ces femmes.
Enfin, le Truvada a été récompensé dans l’indication : prévention VIH chez les patients à haut risque. Cette prophylaxie, prise tous les jours ou seulement au moment d’une période d’activité sexuelle, réduit de façon notable le risque d’infection par le VIH.