Maladies rares

Prix Galien 2022
Huit lauréats et deux coups de cœur !

16/12/2022 - 
Depuis 1970, le prix Galien* récompense les meilleures innovations en santé et les travaux de recherche remarquables. Cette année, ce sont huit…
Maladies rares : 3 millions de personnes touchées en France

28/02/2022 - 
À l'occasion de la Journée mondiale contre les maladies rares, un sondage OpinionWay montre que les Français connaissent mal ce fléau, qui touche…
Les enfants atteints de leucodystrophie cérébrale privés d'un traitement innovant

22/02/2022 - 
Le président d'ELA, association qui lutte contre les leucodystrophies, s'insurge contre la non-commercialisation en Europe d'un traitement innovant…
Des ordonnances dermatologiques hors normes

30/11/2021 - 
Certaines maladies dermatologiques rares imposent des traitements assez éloignés des recommandations de l’AMM, comme des doses inhabituelles de…
Maladies tropicales
155 cas de Dengue en France

12/11/2021 - 
Comme tous les ans, Santé Publique France relaye ses données de surveillance renforcées des cas de Dengue, Chikungunya et Zika, du 1er mai au 30…
Hémophilie A
Une délivrance particulière pour Hemlibra

25/06/2021 - 
Premier traitement de l’hémophilie A disponible en ville, Hemlibra, co-développé par Roche et Chugai, fait l’objet d’un parcours de soins particulier…
Les jeunes et la drépanocytose
Une vie douloureuse, isolée et entravée

22/06/2021 - 
À l’occasion de la Journée mondiale de la Drépanocytose (le 19 juin), un sondage rappelle les souffrances endurées par les jeunes atteints de cette…
Une thérapie génique testée contre la myopathie de Duchenne

20/04/2021 - 
Le 17 mars à Paris, un jeune patient a reçu pour la première fois une dose d'une nouvelle thérapie génique testée contre la myopathie de Duchenne. Un…
Prix Galien pour Ervebo et Onpattro

18/12/2020 - 
Ce 18 décembre 2020, malgré la crise sanitaire, les prix Galien ont été décernés. Ce sont 7 lauréats et 2 coups de cœur du jury* qui ont été…
Granions de zinc devient remboursable à 65 %

30/06/2020 - 
Les ampoules buvables Granions de zinc, seront mieux remboursées à partir du 1er juillet 202, selon un avis publié au « Journal officiel » du 30 juin…
Érythromélalgie
Des patients plus orphelins ?

12/06/2020 - 
Pour les patients atteints d'érythromélalgie, c'est peut-être la meilleure nouvelle de l'année. La Biotech européenne AlgoTherapeutix, vient d…
Un entretien avec le Dr Ana Rath (INSERM)
« Dans le monde, les maladies rares, prises ensemble, sont fréquentes »

31/10/2019 - 
À partir des données de la base Orphanet, des chercheurs français (INSERM/Eurordis) montrent que les maladies rares représentent une population de…
Un protocole national de soins pour la maladie du chewing-gum

14/06/2019 - 
Groupe de maladies génétiques, le syndrome d'Ehlers-Danlos bénéficie, depuis le 12 juin, d'un protocole national de soins, accordé par le ministère…
Amyotrophie spinale
Accord sur le prix du Spinraza

25/04/2019 - 
Premier traitement indiqué dans l'amyotrophie spinale 5q, Spinraza (nusinersen) coûtera 70 000 euros la dose. La posologie prévoit six doses la…
Accélérer le développement des innovations thérapeutiques
Un nouvel acteur dans les maladies rares et l'oncologie

17/12/2018 - 
Eusa Pharma se positionne comme une société pharmaceutique spécialisée dans les domaines de maladies rares et de l'oncologie. Son modèle de…
Paralysie flasque aiguë : le mystère reste entier

16/11/2018 - 
Des centaines d’enfants sont frappés par une paralysie flasque aiguë, pathologie apparue depuis 2014 aux États-Unis. À ce jour, l’origine de la…
États-Unis : une inquiétante maladie infantile

19/10/2018 - 
Les autorités sanitaires américaines sont confrontées à un pic de cas d'une mystérieuse maladie paralysante grave similaire à la poliomyélite. Encore…
Australie : le cancer du col bientôt déclaré maladie rare !

15/10/2018 - 
D'ici à 2028, le cancer du col de l'utérus devrait quasiment disparaître de l'Australie. Une étude publiée dans « The Lancet Public Health » a…
Succès d'un traitement dans une maladie rare déformant les organes

14/06/2018 - 
Des chercheurs français ont testé avec succès un médicament dans le syndrome de Cloves. Leurs travaux sont présentés dans la revue « Nature ». La…
Un espace thérapeutique sur mesure en dermatologie pédiatrique
Des miroirs pour « apprivoiser » les maladies génétiques rares de la peau

31/05/2018 - 
Dans le cadre de sa politique d’amélioration de la qualité de vie des patients, l’hôpital Necker-Enfants malades a développé, grâce au soutien de…
Maladie rare
L'os fantôme

12/04/2018 - 
Cette histoire médicale me rappelle une curieuse expérience qu'un de mes instituteurs préférés aimait à nous faire pratiquer : un os de poulet plongé…
Mifépristone : de l’avortement à la tumeur cérébrale

05/04/2018 - 
La mifépristone, ou RU 486, indiquée dans les interruptions de grossesse, pourrait permettre de traiter certaines tumeurs cérébrales, les schwannomes…
États-Unis : le « droit d'essayer » des médicaments retoqué

14/03/2018 - 
Pour tenter de sauver des patients atteints de maladies incurables, des élus américains des deux partis plaident pour renforcer « le droit à essayer …
Un premier traitement pour une maladie utra-rare
Lancement de Strensiq, pour la centaine de patients français souffrant d'hypophosphatasie

12/03/2018 - 
L’hypophosphatasie est une maladie dite ultra-rare qui touche moins de 200 personnes en France, mais la prise en charge de ces patients va…
Botulisme : la déclaration doit rester obligatoire

06/02/2018 - 
Bien que le botulisme soit une maladie rare, il est toujours observé en France et il est nécessaire de maintenir son statut de maladie à déclaration…