Thérapies géniques : deux CAR-T cells en ATU de cohorte avant la fin du mois

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Publié le 26/07/2018

leucémie lymphoblastique
Crédit photo : Phanie

Kymriah du Laboratoire Novartis et Yescarta du Laboratoire Gilead, deux thérapies géniques, dites CAR-T cells, bénéficieront d’ici à la fin du mois de juillet d’une autorisation temporaire d’utilisation de cohorte dans le traitement de certains cancers hématologiques.

Considérées comme un immense espoir pour les patients en rechute de leur cancer hématologique ou réfractaire aux autres traitements, deux thérapies géniques à base de cellules T *, les CAR-T cells Kymriah (Novartis) et Yescarta (Gilead) disposent d’une autorisation temporaire d’utilisation de cohorte (ATUc), délivrée par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), qui entrera en vigueur avant la fin du mois.

Kymriah et Yescarta sont indiqués dans le traitement du lymphome B à grande cellule chez l’adulte. Kymriah (tisagenlecleucel) peut également être utilisé dans le traitement de la leucémie aigue lymphoblastique B (LAL-B) chez l’enfant et le jeune adulte de moins de 25 ans. Agnès Buzyn avait d'ailleurs déclaré fin 2017 que tous les jeunes patients concernés pourraient être traités.

Cette immunothérapie dite autologue, très attendue des patients en situation d’impasse thérapeutique, consiste à prélever des lymphocytes T, à les modifier in vitro génétiquement en y ajoutant un récepteur chimérique et donc une efficacité antitumorale, puis à les réinjecter.

Cette thérapie n’est jusqu’à présent accessible qu’aux États-Unis mais elle devrait bientôt bénéficier d’une Autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe après que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu un avis favorable début juin (voir notre article «abonné»). La France a cependant voulu devancer cette décision en octroyant une ATUc à ces deux médicaments de thérapie génique. À noter qu’une ATU nominative (ATUn) est accordée au cas par cas depuis environ un an pour Kymriah. Novartis avait annoncé qu'une partie de ces Car-T cells seraient produits en France.

* Cellules T, génétiquement modifiées avec un vecteur viral (lentiviral ou rétroviral) codant pour un récepteur CAR de l’antigène CD19 exprimé par les cellules B. CAR pour Chimeric Antigen Receptor.