Trois médicaments médaillés

Publié le 07/12/2017

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Dans le volet médicament du Prix Galien, trois spécialités ont été distinguées : Entresto dans l’insuffisance cardiaque chronique, Darzalex dans le myélome multiple et Revestive dans le syndrome de l’intestin grêle court.

Entresto (sacubitril, valsartan) du Laboratoire Novartis, a décroché le Galien du médicament dans la catégorie « thérapeutique ambulatoire ». Cette nouvelle association fixe apporte un progrès dans le traitement de l'insuffisance cardiaque chronique sévère, en associant deux molécules (le sacubitril et le valsartan) qui agissent sur deux systèmes différents, dont l’un jamais ciblé à ce jour.

Dans une étude de phase III comparant Entresto au traitement de référence (énalapril), on observe dans le groupe Entresto une réduction de 20 % du risque de mortalité cardiovasculaire ou d'hospitalisation pour insuffisance cardiaque ; une réduction de 16 % du risque de mortalité toutes causes confondues ; une diminution significative des symptômes et des limitations à l’activité physique.

Second médicament distingué, cette fois-ci dans la catégorie « thérapeutique hospitalière » : le Darzalex (daratumumab), du Laboratoire Janssen. Il permet de traiter des patients atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaires qui ont, pour beaucoup, épuisé tous les traitements efficaces disponibles. Darzalex est le premier anticorps à avoir montré une efficacité en monothérapie et il se distingue des autres médicaments par son mécanisme d'action (anticorps anti CD-38) qui en fait une thérapie ciblée. Il a obtenu son AMM en Europe le 20 mai 2016 dans le myélome multiple en rechute et réfractaire.

Enfin, le troisième médicament à être récompensé, dans la catégorie « maladie rare/orpheline », est Revestive (teduglutide), du Laboratoire Shire. Il s’agit d’un analogue du GLP-2 (glucagon-like peptide 2) humain, indiqué dans le syndrome de grêle court. Il a reçu son AMM chez l’adulte en 2012 et, chez l'enfant âgé de plus de 1 an, en 2016. Rappelons que le syndrome de grêle court est une maladie rare caractérisée par une malabsorption intestinale sévère qui survient à la suite d'une résection intestinale laissant en place moins de 150 à 200 cm d'intestin grêle post-duodénal (maladie de Crohn, maladie vasculaire, volvulus, etc.). Ce syndrome nécessite parfois une nutrition parentérale pendant des années, voire à vie. Chez l'enfant, la malabsorption intestinale peut conduire à une cassure de la courbe staturo-pondérale et à des troubles du développement, et même engager le pronostic vital. Dans les études, Revestive a permis de réduire le volume de nutrition parentérale à court et à long terme.

C.D.