À L’OCCASION de cette remise, Madame Roselyne Bachelot avait remercié toutes celles et ceux qui, grâce à leur dévouement et leur investissement, dans leurs laboratoires recherchent et apportent une réponse aux familles démunies face à la maladie.
Xarelto.
Dans la catégorie « thérapeutique ambulatoire », le rivaroxaban (Xarelto), un anticoagulant actif par voie orale, a été choisi. De nombreuses études ont prouvé l’intérêt du rivaroxaban dans la prévention des événements thromboemboliques veineux. Un développement clinique en cours sur plus de 75 000 patients peut laisser espérer une utilisation dans d’autres indications majeures. Il s’agit de la prévention des accidents vasculaires cérébraux chez les malades ayant une fibrillation auriculaire, de la prévention des accidents thromboemboliques en médecine et du traitement curatif de la thrombose veineuse profonde ou de l’embolie pulmonaire. Ce médicament actif par voie orale et n’imposant pas de contrôle biologique peut modifier la prise en charge de nombreux malades.
Deux médicaments ont été reconnus comme innovation thérapeutique dans la même catégorie des « traitements destinés aux maladies rares ». Il s’agit de l’azacitidine (Vidaza), du jeune laboratoire Celgène (4 ans seulement), et le romiplostim (Nplate), d’Amgen.
Vidaza.
L’azacitidine (Vidaza) est le premier médicament destiné au syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire élevé et élevé et ses formes de transformation leucémique. Les syndromes myélodysplasiques se caractérisent par une production insuffisante des cellules sanguines sur les plans quantitatif et qualitatif. Ils peuvent évoluer vers une leucémie aiguë myéloblastique. Le seul traitement connu consistait en une allogreffe de moelle osseuse, un traitement d’une lourdeur extrême qu’il n’est pas possible de proposer à des patients de plus de 65 ans, alors que la moyenne d’âge du diagnostic au diagnostic du syndrome myélodysplasique est de 70 ans. L’azacitidine est une molécule dont le mode d’action antinéoplasique s’exerce notamment par l’inhibition de la méthylation de l’ADN. L’étude AZA-001, étude cardinale du dossier d’AMM, a permis d’apporter la preuve du bénéfice de l’azacitidine, et une amélioration des conditions de survie des patients a été constatée, matérialisée par la réduction des besoins transfusionnels.
Nplate.
Le romiplostim, enfin, est indiqué en cas de purpura thrombopénique idiopathique (PTI), une maladie hématologique rare. Le romiplostim bénéficie donc du statut de médicament orphelin. Deux essais de phase III randomisés en double aveugle contrôlés versus placebo, l’un chez des patients splénectomisés et l’autre chez des sujets non splénectomisés, ont été publiés dans le «?Lancet?». Ils ont montré que le romiplostim entraîne une réponse plaquettaire durable. Ce médicament apporte une amélioration significative de la qualité de vie des malades, la diminution des recours aux traitements d’urgence et constitue une alternative en cas de contre-indication à la splénectomie.
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