n Cette année, au travers de la récompense attribuée à deux inhibiteurs de protéases dans la catégorie « médicaments réservés en thérapeutique hospitalière », c’est aussi la lutte contre l’hépatite C que le prix Galien a voulu mettre à l’honneur. Administrés en association avec le traitement classique (interféron + ribavirine), le bocéprévir (Victrelis, MSD) et le télaprévir (Incivo, Janssen) améliorent fortement le taux d’éradication virale, et in fine celui de guérison. Ces deux molécules agissent sur les VHC de génotype 1 en inhibant la protéase NS3 indispensable à leur multiplication.
n Dans la catégorie « médicaments destinés aux maladies rares », le jury a récompensé la capacité d’innovation du Généthon, illustrée par trois avancées majeures : les résultats encourageants d’un premier essai clinique de phase I évaluant un produit thérapeutique génique basé sur un vecteur de type AAV dans la myopathie des ceintures de type C ; le développement de l’approche dite du saut d’exon, dans la dystrophie de Duchenne, qui consiste à intervenir sur l’ARN messager pour restaurer la production de dystrophine dans une forme plus courte mais fonctionnelle ; la mise au point, enfin, d’une thérapie génique dans le syndrome de Wiskott-Aldrich pour restaurer la protéine WAS déficiente, qui fait l’objet d’une évaluation clinique internationale.
Dans la catégorie « recherche », deux lauréats ont été distingués : le Pr Michel Lazdunski et une unité de thérapie génique de Necker dirigée par le Pr Salima Hacein-Bey Abina.
Le Pr Michel Lazdunski a été récompensé pour l’ensemble de ses recherches menées depuis plus de trente ans sur les canaux ioniques, notamment ses travaux sur les canaux potassiques (il a démontré pour la première fois que les sulfonylurées antidiabétiques bloquent les canaux K sensibles à l’ATP), sur les canaux TREK et TRAAK, cibles des anesthésiques gazeux et dont l’activation est neuroprotectrice ou encore les canaux ASIC qui jouent un rôle dans la perception de la douleur.
Également récompensée, l’unité fonctionnelle de thérapie génique dirigée par le Pr Salima Hacein-Bey Abina et située au sein du département de biothérapie de l’hôpital Necker, dirigé par le Pr Marina Cavazzana-Calvo. Ses travaux ont conduit à mettre en place deux essais cliniques chez des enfants atteints d’un DISC-X1, et à participer à des études dans l’adrénoleucodystrophie liée à l’X, la thalassémie et le syndrome de Wiskott-Aldrich.