Interpellée par le sénateur Alain Fouché concernant le budget de la recherche sur les cancers pédiatriques et sur la mise à disposition d'un traitement n'existant qu'aux États-Unis, la ministre de la Santé Agnès Buzyn a assuré que toutes les chances de guérison sont données aux enfants français.
Actuellement, la nouvelle thérapie cellulaire dite CAR T-cell* n'est accessible qu'aux États-Unis. Il s'agit du Kymriah (tisagenlecleucel) de Novartis approuvé par l'agence du médicament américaine (FDA) en août dernier et destinée aux patients de moins de 25 ans atteints de leucémie aiguë lymphoblastique. Il est en cours d'examen à l'Agence européenne du médicament (EMA). La ministre de la Santé Agnès Buzyn, également spécialiste en hématologie et en immunologie des tumeurs, suit de près ce dossier et annonce que le prix du Kymriah « sera négocié » dès qu'il aura obtenu son autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne. Aux États-Unis, son prix est de 475 000 dollars, mais Novartis s'est engagé à ne pas faire payer les patients qui ne répondraient pas au traitement au bout d'un mois. La ministre a ajouté qu'aucun enfant français ayant besoin du Kymriah « n'échappera à la chance de guérison pour des raisons budgétaires ».
En attendant sa mise à disposition en Europe et en France, la ministre précise qu'il « n'y a pas aujourd'hui d'impossibilité pour les enfants d'accéder à ces traitements qui peuvent rentrer dans des essais cliniques américains », la Sécurité sociale pouvant assurer leur transport et leur prise en charge. Un changement de paradigme qui pourrait bien avoir bénéficié à Robin Kieffer, 16 ans, atteint d'une leucémie lymphoblastique, qui s'est envolé aux États-Unis le 31 octobre pour bénéficier d'une thérapie cellulaire n'existant pas ailleurs (à lire dans notre édition « abonné » du lundi 13 novembre).
Agnès Buzyn a également rappelé que « 10 % de l'ensemble des budgets de recherche » ont été investis sur les cancers pédiatriques, ce qui a permis d'avoir « les essais cliniques les plus innovants au monde » et de permettre aux enfants français d'être les premiers à accéder aux « médicaments les plus innovants ». « Tout est fait pour qu'aucun enfant français n'ait une perte de chance quand il souffre d'un cancer », a conclu la ministre.
*La thérapie par CAR T-cell consiste à prélever des lymphocytes T du malade, qui sont modifiés génétiquement in vitro pour leur ajouter un récepteur chimérique, avant d'être réinjectée. Ces lymphocytes T deviennent le médicament.
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